FOTO. Tehnica revoluţionară ar putea trata cancerul. Editarea genelor, testată prima dată pe oameni

Un grup de cercetători chinezi a injectat, în premieră, o persoană cu celule care con­ţin gene editate cu tehnica revoluţionară CRISPR–Cas9.

Procedura a fost efectuată, pentru prima oară în istoria medicinii, la 28 octombrie, în cadrul unui test clinic, când o echipă condusă de oncologul Lu You, de la Universitatea Sichuan din Chengdu, a injectat celulele modificate unui pacient care suferă de o formă agresivă de cancer pulmonar.

Testele precedente, în care au fost folosite celule edi­tate cu o altă tehnică, au declanşat speranţe cer­ce­tătorilor. Introducerea noii metode revoluţionare de modificare – CRISPR – care este mai simplă şi mai eficientă decât alte tehnologii, probabil că va accelera introducerea în teste clinice din întreaga lume a genelor modificate, spune Carl June, specialist în imunoterapie la Universitatea din Pennsylvania, Philadelphia, SUA, citat de revista Nature.

Competiție între China și SUA

„Cred că se va declanşa Sputnik 2.0, un duel în progrese biomedicale între China şi SUA, care este important dacă ţinem cont de faptul că de obicei competiţia îmbunătăţeşte produsul final“, spune cercetătorul.

Carl June este consi­lier ştiinţific pentru un test clinic planificat să înceapă în SUA în primele luni ale anului 2017. Cercetătorii americani vor folosi teh­nologia CRISPR pentru a atinge trei gene în celulele subiecţilor, cu scopul de a trata diferite forme de cancer.

De cealaltă parte a lumii, un grup de cercetători de la Universitatea din Beijing speră să înceapă trei teste clinice folosind tehnica CRISPR pentru a ucide celulele canceroase renale, din vezică şi prostată. Deocamdată, aceste teste nu au primit aprobarea pentru finanţare.

Cum funcționează

Oncologul Lu You, care a injectat deja primele celule modificate genetic într-un pacient, a primit aprobarea de la conducerea spitalului în iulie. Cercetătorii au extras celulele imune din sângele bolnavului şi apoi au folosit tehnologia CRISPR-Cas9 pentru a dezafecta o anumită genă. Revoluţionara tehnologie combină o enzimă de tăiere e ADN-ului cu un ghid molecular care poate fi programat să spună enzimei exact unde să taie. Codurile genetice dezafectate sunt cele ale proteinei PD-1, care frânează reacţia imunitară a celulei, favorizând dezvoltarea cancerului.

Echipa oncologului chinez a cultivat, apoi, celulele modificate, le-a înmulţit şi le-a injectat în sângele pacientului, care suferă de cancer pulmonar cu celule mici, în metastază. Cercetătorii speră ca, fără proteina PD-1, celulele modificate să le atace şi să le ucidă pe cele cancer­oase.

Primii pacienți, sub monitorizare

Oncologul chinez care conduce testul a spus că tratamentul a decurs fără probleme, iar pacientul este pe cale să primească o a doua injecţie, dar nu a oferit detalii pentru a-i asigura bolnavului confidenţialitatea.

Echipa plănuieşte să trateze zece persoane, care vor primi între una şi patru injecţii. Cercetătorii urmăresc în primul rând siguranţa bolnavilor, iar din acest motiv ei vor fi monitorizaţi continuu timp de şase luni pentru a se observa dacă injecţiile nu produc, cumva, efecte adverse. Echipa chineză îi va verifica pe pacienţi şi după aceste şase luni de monitorizare, pentru a vedea dacă tratamentul este eficient.

Inginerie genetică pe segmentele ADN

Tehnologia CRISPR este probabil una dintre cele mai importante descoperiri ştiinţifice din ultimii ani, care a schimbat total modalitatea de modi­ficare genetică a celulelor. Din acest sistem face parte o proteină numită Cas9, capabilă să detecteze, să secţioneze şi ulterior să degradeze ADN-ul viral într-un mod specific. Cercetarea acestei proteine a dus la concluzia că funcţiile ei pot fi folosite sub forma unei tehnologii de inginerie genetică, prin care se pot şterge sau insera segmente de ADN în celule cu o precizie incredibilă, fapt ce le-ar oferi posibilitatea de a face lucruri imposibil de realizat în trecut.

Unul dintre inventatorii tehnologiei CRISPR,  Jennifer Doudna, atrage atenţia asupra implicaţiilor folosirii acesteia.

„Indivizii umani modificaţi genetic nu sunt încă o realitate, dar nu mai sunt nici de domeniul science-fiction. Animalele şi plantele modificate genetic există deja. Acest lucru reclamă o respon­sabilitate imensă din partea noastră a tuturor, de a analiza atent atât consecinţele nedorite, cât şi implicaţiile intenţionate ale unei descoperiri ştiinţifice majore“, explică Jennifer Doudna.   

PD-1 sau „proteina morții celulare programate“ are rolul de a împiedica apariția unui răspuns imun exagerat. Blocarea ei poate conduce la distrugerea mai rapidă a celulelor tumorale.

Indivizii umani modificaţi ge­netic nu sunt încă o realitate, dar nu mai sunt nici de domeniul science-fiction. Ani­malele şi plantele mo­di­­ficate genetic există deja. Acest lucru reclamă o res­ponsabilitate imensă din partea noastră a tuturor, de a analiza atent atât consecinţele nedorite, cât şi implicaţiile intenţionate ale unei descoperiri ştiinţifice majore.“